國藥監建〔2020〕80號

史偉雲代表：

　　您提出的關於建立“罕見醫療器械”審批特別通道的建議收悉，現會同國家衛生健康委答複如下：

　　關於您的建議，我們高度重視，委托醫療器械標準管理中心組織有關專家專題研究角膜保存液管理類別，並邀請您參會介紹有關產品情況；邀請臨床專家及相關技術部門座談交流，進一步對相關問題進行調研。

　　一、關於角膜保存液管理類別

　　經醫療器械標準管理中心組織醫療器械分類技術委員會眼科器械專業組專題研究，考慮角膜保存液屬於器官保存液的一種，自2002年以來國家藥品監督管理部門對器官保存液一直按照第三類醫療器械管理。鑒於目前尚無角膜保存液產品在我國批準上市，考慮到該產品的風險程度、國際監管情況，進一步明確應當按照第三類醫療器械管理。在醫療器械監管工作中，國家藥監局實行醫療器械分類動態調整機製，將根據醫療器械生產、經營、使用情況，及時對醫療器械的風險變化進行分析、評價，對上市時間長、產品成熟度高及風險可控的產品調整管理類別。

　　二、關於建立“罕見醫療器械”審批特別辦法

　　您提出的“罕見醫療器械”基本分為2種情形：一是用於罕見病防治的醫療器械。由於疾病為罕見病，相應醫療器械也較為罕見。二是用於不是罕見病防治的醫療器械。雖然疾病不是罕見病，但醫療器械本身用量較少。國家藥監局邀請了北京同仁醫院、解放軍總醫院、北醫三院等眼科專家及中國食品藥品檢定研究院、醫療器械技術審評中心有關專家專題研討，一致認為現有的《醫療器械優先審批程序》《創新醫療器械特別審查程序》《用於罕見病防治醫療器械注冊審查指導原則》《醫療器械附條件批準上市指導原則》等政策可以有效解決相關產品注冊問題。

　　對用於罕見病防治的醫療器械，按照《用於罕見病防治醫療器械注冊審查指導原則》，臨床試驗前經過充分研究或有其他證據能夠確定患者使用該器械受益顯著大於風險的，申請人在與審評部門進行溝通的前提下，根據審評部門的意見，可以免於臨床試驗或者降低有關要求。

　　對於非用於罕見病防治、但用量較少的醫療器械，可以按照《醫療器械優先審批程序》《醫療器械附條件批準上市指導原則》等申報注冊，藥品監督管理部門將予以優先審評審批、附帶條件批準上市，盡快滿足臨床需求。

　　此外，申請人可以按照《接受醫療器械境外臨床試驗數據技術指導原則》要求，采用境外臨床試驗數據作為臨床評價資料申報注冊，有助於避免或減少重複性臨床試驗，加快醫療器械在我國上市進程。

　　依據以上政策，根據臨床專家及檢測部門提供的信息，目前已有國內外企業準備申報人工角膜和角膜保存液產品注冊，待企業提出產品注冊申請後，國家藥監局將參照創新產品和優先審批程序，專人指導，在保證產品安全有效、風險可控的情況下，優先予以審評審批。

　　您提出的“建立‘罕見醫療器械’審批特別通道”等建議，對我們工作很有啟發。一項政策的製定，需要廣泛的調研、深入的研究，充分征求各方意見、反複修改完善，力求做到公平與效率的統一，保證其具有合理性、合法性、可行性，總體上需要一個相對較長的過程。下一步，我們將組織開展相關調研及研究工作，並結合醫療器械審評審批改革和《醫療器械監督管理條例》及配套規章、規範性文件修訂工作予以參考，進一步優化審批程序，提高審評審批效率，加快產品上市進程。國家衛生健康委將製訂相關使用規範，做好相關工作。歡迎您結合臨床工作提出我們改進工作的意見建議，我們願與您共同努力，進一步推動醫療器械監管工作的科學化，更好地滿足公眾用械需求，保障公眾用械安全。

　　感謝您對醫療器械監督管理工作的關心和支持。

　　聯係單位及電話：國家藥監局器械注冊司，010-88330635

　　國家藥監局 

　　2020年10月16日